مکانیسم اثر داروی اسپینرازا چیست؟

مکانیسم اثر داروی اسپینرازا چیست؟

داروی جدید بیماری اس ام ای چیست؟

 داروی اسپینرازا(SPINRAZA)جدیدترین دارو برای درمان بیماری اس ام ای می باشد.

اسپینرازا اولین و تنها درمان برای کودکان و بزرگسالان با آتروفی عضلانی ستون فقرات (SMA) - یک بیماری ژنتیکی نادر و اغلب مرگبار است که برای قدرت و حرکت عضلات تأیید می شود. این کار با تغییر سنتز پروتئین های کمبود، افزایش تولید نورون های حرکتی کامل در طول عمر و در نهایت ترویج حفظ نورون های حرکتی کار می کند. اولین بار در ایالات متحده آمریکا در تاریخ 23 دسامبر 2016 توسط پزشکان به عنوان "پیشگامان" و "تغییر در زندگی" خوانده شده است و از آن زمان نیز در اتحادیه اروپا (ژوئن 2017) تایید شده است و همچنین در برزیل، ژاپن ، سوئیس، کانادا و اخیرا استرالیا. Biogen، تولید کننده دارو، برای داروهای تایید شده در کشورهای دیگر مجوزهای قانونی ارائه کرده است و قصد دارد درخواستهای بیشتری در کشورهای دیگر انجام دهد.
Nusinersen به بدن در تولید پروتئین ضروری برای عملکرد اعصاب جهت کنترل حرکت عضلات کمک می کند. این پروتئین در افراد مبتلا به اختلال ارثی به نام آتروفی عضلانی نخاعی ناشی از جهش در یک ژن خاص وجود ندارد.
اسپینرازا برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی در بزرگسالان، کودکان و نوزادان استفاده می شود.
اسپینرازا همچنین ممکن است برای اهداف مورد استفاده در این راهنمای دارو استفاده شود.

مکانیسم اثر داروی اسپینرازا چیست؟

داروی اسپینرازا در واقع نوعی ژن درمانی است.این دارو قطعه ای از ژن است که در آزمایشگاه با روش مهندسی ژنتیک تولید شده و در داخل بدن میزان تولید ژن سالمSMN1 را از SMN2  افزایش می دهد.نتیجه اینکه پروتئین سالم برای ایجاد تعادل تنظیم زنده بودن سلولهای شاخ جلویی نخاع افزایش پیدا می کند و مرگ تنظیم شده این سلولها کاهش پیدا می کند.

نحوه مصرف و میزان قیمت داروی اسپینرازا چقدر است؟

داروی اسپینرازا فعلا فقط توسط شرکت بیوژن تولید می شود و نوع دارو بصورت آمپولهای تزریقی است که در داخل کانال نخاعی کودک تزریق می شود.در یک دوره یکساله لازم است که چهار آمپول در فواصل یک هفته ای تزریق شود و سپس هر چهار ماه نیز تزریق این دارو انجام گیرد.

داروی اسپینرازا گرانترین داروی موجود در آمریکا است و یک دوره کامل درمان آن حدود هفتصدو پنجاه هزار دلار هزینه دارد

آیا بیماران ایرانی می توانند از داروی اسپینرازا بهره مند شوند؟

براساس مکاتبه ای که با شرکت بیوژن داشته ام ، داروی اسپینرازا فعلا فقط برای بیماران ساکن در آمریکا تاییدیه دریافت نموده است و امکان تهیه این دارو برای بیماران ایرانی درصورتی امکانپذیر است که وزارت محترم بهداشت مراحل ثبت این دارو و تاییدیه لازم را صادر نماید.

عوارض دارو

در صورتی که علائم واکنش آلرژیک شامل کهیر ، تنفس سخت ، تورم چهره ، لبها، زبان یا گلو داشته باشید باید کمک اورژانسی دریافت کنید.

در صورتی که یکی از علائم زیر را داشتید با دکتر تماس بگیرید:

  • کبودی آسان، خونریزی غیرمعمول (بینی، دهان، واژن، یا رکتوم)، نقاط مشخص بنفش یا قرمز زیر پوست؛
    درد قفسه سینه، تنگی نفس؛
  • یک خارش پوست قرمز؛ یا مشکلات کلیوی - ادرار کف الود ( افزایش پروتئین ادرار)، ادرار به رنگ قرمز یا قهوه ای؛ تورم در چهره، معده، دست یا پا.
  • Nusinersen ممکن است رشد در کودکان را تحت تاثیر قرار دهد. در صورت استفاده از این دارو، اگر فرزند شما در حالت طبیعی رشد نکند به پزشک خود بگویید.

عوارض جانبی رایج ممکن است شامل موارد زیر باشد:

  • سردرد
  • عفونت تنفسی تحتانی
  • عفونت تنفسی فوقانی
  • درد پشتی؛
  • تهوع، استفراغ، یبوست؛ یا نشانه های سرماخوردگی مثل بینی، عطسه، گلودرد.


این لیست کاملی از عوارض جانبی نیست و ممکن است برخی دیگر نیز رخ دهند. در مورد عوارض جانبی با پزشک خود مشورت کنید.


تداخل های دارویی

سایر داروها ممکن است با نوسینرسن ارتباط برقرار کنند از جمله داروهای تجویزی و بدون نسخه، ویتامین ها و محصولات گیاهی. درباره تمام داروهایی که در حال حاضر استفاده می کنید و هر دارویی که استفاده از آن را شروع و یا استفاده از آن را متوقف می کنید با دکتر خود در میان بگذارید.


مراقبت های پرستاری

آزمایشات زیر را در ابتدا و قبل از هر دوز انجام دهید و به صورت بالینی مورد نیاز باشد


شمارش پلاکت

زمان پروترومبین(PT) ،  زمان ترومبوپلاستین جزئی فعال  (aPTT)
تست پروتئین ادرار نقطه ای کمی
هر بطری تنها برای یک دوز در نظر گرفته شده است
دارو را تا زمان استفاده در کارتن در یخچال قرار دهید
بطری را قبل از تزریق بگذارید تا دمای اتاق (25 درجه سانتی گراد / 77 درجه فارنهایت) گرم شود. از منابع گرمای خارجی استفاده نکنید.


ذخیره سازی

برای محافظت از نور، در یخچال قرار دهید بین 2 تا 8 درجه سانتیگراد (36-46 درجه فارنهایت) در کارتن اصلی نگه دارید

در فریزر قرار ندهید

باید از نور محافظت شود و تا زمان استفاده از کارتن اصلی نگهداری شود

در صورتی که هیچ خنک کننده ای در دسترس نباشد، ممکن است در کارتن اصلی خود نگهداری شود و تا 14 روز از نور در دمای 30 درجه سانتیگراد (86 درجه فارنهایت) محافظت شود

ویال های باز نشده در صورت لزوم به یخچال بازگردانید

اگر از کارتن اصلی حذف شود کل زمان تلفیقی از خنک کننده نباید بیش از 30 ساعت در دمای بالاتر از 25 درجه سانتیگراد (77 درجه فارنهایت) باشد.

محتوای ویال را برای مقادیر ذرات و تغییر رنگ قبل از تجویز بازبینی کنید اگر ذرات قابل مشاهده باشند یا اگر مایع در ویال تغییر رنگ داده باشد مصرف نکنید. (باید روشن و بی رنگ باشد)

تزریق انتراتکال انجام شود

با توجه به وضعیت بالینی بیمار، آرامسازی را در نظر بگیرید
سونوگرافی یا سایر روش های تصویربرداری برای هدایت تزریق انتراتکال، به ویژه برای بیماران جوانتر در نظر بگیرید.
قبل از تزریق، 5 میلی لیتر مایع مغزی نخاعی را بردارید
با استفاده از یک سوزن بیهوشی نخاعی به مدت 1 تا 3 دقیقه تزریق بولوس انتراتکال انجام شود.
در مناطقی از پوست که علائم عفونت یا التهاب را نشان می دهند استفاده نکنید
Nusinersen به طور مستقیم به مایعی تزریق می شود که مغز و نخاع را احاطه کرده است (مایع مغزی نخاعی). یک پزشک این دارو را  برای شما تزریق می کند.
12 میلی گرم اسپینرازا در هر بار مداخله در انتراتکال تزریق می شود
اسپینرازا برای تزریق حدود 1 تا 3 دقیقه طول می کشد. ممکن است به شما یک آرامبخش داده شود تا در طول تزریق ریلاکس باشید.
Nusinersen معمولاً در یک سری از 4 تزریق "دوز بارگیری"، و پس از آن یک تزریق برای "تعمیر و نگهداری" داده می شود.
3 دوز بارگیری به فاصله 2 هفته و پس از آن دوز بارگیری 4 یک ماه بعد داده می شود. سپس دوزهای نگهدارنده هر 4 ماه یکبار داده می شود.

  
اشکال دارویی
یک ویال تک دوز 12 میلی گرم / 5 میلی لیتر


تعداد بازدید : 955

اطلاعات دارویی
دبراکس داروی درمان جرم گوش
قرص لانوکسین چیست و موارد مصرف آن
آلپروکیم چیست و موارد مصرف آن
زیمکسیر چیست و موارد مصرف
روباکسین: موارد مصرف, مقدار مصرف, عوارض
ایندرال : موارد مصرف, نحوه مصرف, عوارض
اطلاعات دارویی پنی سیلین وی
انالاپریل : موارد مصرف, نحوه مصرف و عوارض آن
آتیوان: موارد مصرف و عوارض آن
موارد استفاده و عوارض پیروکسیکام
موارد مصرف هپارین سدیم
آمپول آفازول چیست و موارد مصرف آن
کلوگزاسیلین ,موارد مصرف و عوارض آن
آمپول متیل پردنیزولون چیست و موارد مصرف آن
کلیندامایسین چیست و موارد مصرف آن
فلومازنیل چیست و موارد مصرف آن
فنترمین چیست و موارد استفاده از آن
شربت مترونیدازول چیست و موارد مصرف آن
کلاریترومایسین چیست و موارد مصرف آن
عوارض آنتی بیوتیک چیست و چگونه کنترل میشود
اندانسترون چیست ؟ موارد مصرف و عوارض آن
نئومایسین چیست و موارد مصرف آن
قرص آکاربوز چیست و موارد مصرف و عوارض آن
موارد مصرف لووتیروکسین
موارد مصرف سالبوتامول
موارد مصرف و عوارض متوپرولول
موارد مصرف و عوارض بنزودیازپین ها
موارد مصرف و عوارض قرص کلردیازپوکساید
موارد مصرف و عوارض کلوبازام
موارد استفاده و عوارض کلرازپات
استازولام , موارد مصرف و عوارض آن
فلورازپام چیست , موارد مصرف و عوارض آن
قرص اگزازپام , موارد استفاده و عوارض آن
میدازولام چیست ؟ موارد مصرف و عوارض آن
لورازپام یا آتیوان , موارد مصرف و عوارض آن
تمازپام چیست؟ نحوه مصرف و عوارض آن
فکسوفنادین چیست و موارد مصرف آن
قرص کارودیلول چیست و موارد مصرف آن
قرص زولپیدم چیست و موارد مصرف آن
ژل آداپالن چیست؟ فواید و عوارض آن برای درمان آکنه
پماد زینک اکساید چیست و موارد استفاده آن
کلستیرامین چیست؟ نحوه مصرف و عوارض آن
قرص ترازودون چیست؟ عوارض و مقدار مصرف آن
قرص لوزارتان کاهش دهنده فشارخون بالا
پماد کلوبتازول چیست و موارد مصرف و عوارض آن
موارد مصرف قرص فلکاینید
موارد مصرف کپسول کولومب 200
موارد مصرف کپسول دولوکستین یا سیمبالتا
نوشیدنی های خطرناک برای مصرف همراه دارو
سفازولین, موارد مصرف و عوارض جانبی
قرص آلپرازولام یا زاناکس چیست و چه عوارضی دارد؟
عوارض و موارد مصرف فاموتیدین
متوکلوپرامید , موارد استفاده و عوارض جانبی
علائم مسمومیت با استامینوفن
آزیترومایسین و موارد مصرف این دارو
موارد استفاده و عوارض جانبی آتروپین
قرص کلیدینیوم سی موارد مصرف و عوارض آن
زخم معده با خوردن این مسکن ها
قرص باکلوفن و موارد مصرف آن
نحوه مصرف آنتی بیوتیک ها باید چگونه باشد
قرص متوکاربامول و موارد مصرف آن
خطر دارو های کدئین دار برای کودکان
آمپی سیلین و موارد مصرف آن
آنچه را که باید درباره قرص اسید فولیک بدانید
قرص های خواب چه خطر هایی دارد
آنچه باید درباره قرص آسپرین بدانید
مردان با خوردن ایبروفن نابارور میگردند
مهمترین عوارض های داروی ایبوپروفن
آمپول بتامتازون ال آ
قرص لوراتادین برای ضد حساسیت
داروی مدروکسی پروژسترون
دارو هایی که نباید با معده خالی مصرف کرد
قرص زاناکس یا آلپرازولام و موارد مصرف
فواید و عوارض آمپول نوروبیون
آموکسی سیلین Amoxicillin چیست؟
قرص گیاهی آلیکوم
قرص متوکاربامول چیست؟
قرص آنتوم برای چربی خون
قرص گیاهی آلتادین برای درمان التهاب گلو
قطره كراتاگوس گشاد کننده عروق کرونر
قطره گیاهی آنتی میگرن
قرص سی لاکس برای درمان یبوست
پماد کالاندولا برای کاهش التهاب پوست
پودر كارميناتيف برای درمان نفخ
قطره كارمينت برای برطرف نمودن نفخ
شیاف و پماد آنتی هموروئید
موارد مصرف قرص پیوگلیتازون
اطلاعاتی درباره استامینوفن
قرص دیگوکسین چیست؟
مدروکسی پروژسترون داروی قاعده آور
قرص فلوکونازول واژینال چیست؟
آنچه باید درباره آمپول بتامتازون بدانید
اطلاعاتی درباره پماد پروتوپیک یا تاکرولیموس
بهترین زمان مصرف قرص آهن
کپسول دیافیت چیست؟
کپسول سفالکسین چیست و موارد مصرف آن
پماد بتامتازون چیست؟
موارد استفاده لوراتادین
موارد مصرف قرص و شربت موکولین برم هگزین
عوارض و موارد مصرف قرص هیوسین
داروهایی که نباید با شکم خالی مصرف کرد
شربت بلادونا چیست؟فواید و عوارض آن
کوتریموکسازول داروی ضد باکتری
مفنامیک اسید داروی ضد التهاب
پماد هیدروکورتیزون داروی کورتون
آسیکلوویر چیست و عوارض و نحوه مصرف آن
رانیتیدین چیست؟ نحوه مصرف و عوارض آن
کلوپیدوگرل چیست؟ نحوه مصرف و عوارض آن
قرص هیدروکلروتیازید چیست و موارد استفاده آن
قرص ناپروکسن و موارد استفاده و عوارض آن
قرص فلووکسامین چیست و نحوه مصرف آن
بیزاکودیل چیست و نحوه استفاده و عوارض آن
نحوه استفاده قرص کابرگولین و عوارض
قرص آلبندازول چیست و نحوه مصرف و عوارض آن
قرص لتروزول برای ناباروری و سرطان سینه
نحوه مصرف و عوارض کلومیفن سیترات
نحوه مصرف و عوارض قرص آملودیپین
آنالاپریل داروی بیماری های قلبی
مژسترول داروی ضد سرطان رحم و سینه
لاکتولوز داروی مسهل قوی
منیزیم هیدروکسید داروی ضد اسید معده
دیکلوفناک داروی مسکن برای دردها
قرص لوزارتان داروی کاهش دهنده فشار خون
لوونورژسترول داروی ضد بارداری
جنتامایسین داروی آنتی بیوتیک
قرص لوراتادین داروی ضد حساسیت
داکسی سایکلین داروی آنتی بیوتیک قوی
لاموتریژین داروی ضد تشنج و صرع
گلی بن کلامید داروی تنظیم کننده قند خون
مفلوکوئین داروی ضد مالاریا
داروی مزالازین برای درمان التهاب و تب روده
دگزامتازون داروی ضد التهاب قوی
لیزینوپریل داروی ضد فشار خون
داروی متادون برای ترک اعتیاد
لیتیوم داروی ضد جنون
کپسول امپرازول و موارد استفاده
قرص مبندازول 100
پماد ام جی برای درمان بواسیر
شربت آلمینیوم ام جی اس
آموکسی سیلین و موارد مورد استفاده
آزیترومایسین چیست و موارد مصرف
آنتی بیوتیک سفکسیم و موارد مصرف
باکلوفن و موارد استفاده آن
موارد مصرف متفورمین
قرص ضد اسپاسم دی سیکلومین هیدروکلراید
فوروزماید داروی ادرار آور
کلونازپام داروی ضد تشنج و صرع
سودو افدرین داروی بیماری های تنفسی
اریترومایسین داروی آنتی بیوتیک
فلوکونازول داروی ضد قارچ
ارگوتامین داروی درمان میگرن
کپسول و قرص نوافن داروی مسکن قوی
آشنایی با موارد مصرف قرص لگزاتال
موارد مصرف و عوارض قرص مترونیدازول
قرص فلوکستین داروی ضد افسردگی
قرص اورژانسی ضد بارداری و روش مصرف آن
آنچه باید درباره داروی کاپتوپریل بدانید
عوارض و موارد مصرف قرص آتورواستاتین
موارد مصرف داروی کو آموکسی کلاو
قرص سیتریزین داروی ضد حساسیت
موارد مصرف کپسول پرگابالین
موارد مصرف کپسول گاباپنتین
موارد مصرف و عوارض استامینوفن کدئین
قرص گلوریپا داروی کنترل دیابت
اطلاعات دارویی قرص گلی بن کلامید
اطلاعات دارویی دگزامتازون
موارد مصرف الومینیوم ام جی
قرص پرازوسین داروی کاهش دهنده فشار خون
قرص ریتالین یا متیل فنیدیت
اطلاعات دارویی پردنیزولون
قطره چشمی سولفاستامید چیست
قرص نورتریپتیلین چیست و چگونه مصرف میشود
قرص آمی تریپتیلین و نحوه مصرف آن
موارد مصرف قرص بوپروپیون
نحوه مصرف و عوارض قرص سیتالوپرام
معرفی کپسول دولوکستین داروی ضد افسردگی
قرص کلومیپرامین برای درمان افسردگی
مفنامیک اسید چیست و نحوه مصرف آن
عوارض و موارد مصرف کپسول اندومتاسین
موارد مصرف و عوارض قرص دیازپام
موارد مصرف و عوارض قرص پانکراتین
موارد مصرف و عوارض سفتریاکسون
پودر روتارین
موارد مصرف آمپول کتورولاک و عوارض جانبی آن
داروی بودسوناید چیست و موارد مصرف آن
پماد کلوتریمازول و موارد مصرف آن
نحوه مصرف کرم مترونیدازول واژینال
نحوه مصرف قرص سیپروفلوکساسین و عوارض آن
اس امپرازول چیست و موارد مصرف آن
داروی نورتریپتیلین چیست و موارد مصرف و عوارض آن
موارد مصرف و عوارض ویتامین ب کمپلکس
قرص سیپروهپتادین و موارد مصرف آن
قرص یدوکینول چیست و عوارض آن
قرص دیفنوکسیلات و موارد مصرف آن
دی سیکلومین چیست و موارد مصرف آن
بیسموت ساب سیترات چیست و موارد مصرف آن
بلادونا پی بی چیست و آشنایی با موارد مصرف آن
لوپرامید چیست و نحوه مصرف و عوارض آن
قرص ماپروتیلین چیست و موارد مصرف آن
آشنایی با 3 نوع قرص اورژانسی ضد بارداری
قرص آمی تریپتیلین چیست و عوارض آن
عوارض و نحوه مصرف قرص پروپانتلین آنتی موسکارینی
نئوتادین چیست و عوارض و نحوه مصرف
عوارض و نحوه مصرف قرص و پماد تتراسایکلین
عوارض و نحوه مصرف قرص آتنولول